過去,通過藥物治療自閉癥一直被學(xué)術(shù)界否定,而這一觀點似乎有了改變。5月14日,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予酪氨酸羥化酶抑制藥L1-79用于緩解自閉癥患者的社會化和溝通癥狀的快速通道認定。
對于那些用于治療嚴(yán)重疾病、有望解決現(xiàn)在無法解決的醫(yī)療需求的藥物,F(xiàn)DA快速通道將促進并加速這類藥物的開發(fā)和注冊審查。L1-79顯示出,它有潛力解決核心自閉癥癥狀治療中未得到滿足的醫(yī)療需要。
L1-79是一項尚處于臨床試驗階段的、用于治療自閉癥核心癥狀的候選藥物,有望調(diào)節(jié)與ASD相關(guān)的兒茶酚胺能通路。L1-79的研發(fā)公司Yamo Pharmaceuticals制藥公司,一直專注于自閉癥譜系障礙藥物開發(fā)。
公司首席醫(yī)學(xué)官J. Thomas Megerian博士表示:“在針對自閉癥核心癥狀的治療方法的開發(fā)過程中,這是重要的一步。L1-79的首個研究結(jié)果和FDA授予的快速通道認證,讓我們感到十分鼓舞。我們希望與FDA密切合作,通過更多的臨床研究來推進L1-79的上市進程?!?/p>
L1-79獲得快速通道認定,主要是基于最近完成的臨床二期研究數(shù)據(jù),這項研究的多個獨立指標(biāo)顯示,自閉癥核心癥狀都有所改善。盡管研究對象的數(shù)量不多,研究的時間也不長(只有28天),但有效性指標(biāo)仍出現(xiàn)了積極趨勢。接下來,公司計劃對兒童、青少年和成人進行自閉癥臨床研究,進一步探索L1-79在改善社會化和溝通癥狀方面的潛力。
據(jù)估計,59名美國兒童中就有1名患有自閉癥,而男孩比女孩易感3-4倍??贪宓男袨槟J剑约吧缃换永щy,將會從童年一直伴隨患者的終生。
自閉癥的病因尚不清楚,但基因和環(huán)境應(yīng)該是兩大重要因素。由于每位患者的嚴(yán)重程度、具體癥狀和病因都各不相同,因此,自閉癥又被稱為“頻譜”紊亂。現(xiàn)在,還沒有任何一種被證實為有效并被權(quán)威部門批準(zhǔn)的自閉癥藥物療法。
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