自閉癥是不能治愈的，那么可以預(yù)防嗎？有人咨詢：靶向阿爾茨海默氏癥蛋白能預(yù)防自閉癥發(fā)生嗎？

日前，美國加州大學(xué)舊金山分校格拉德斯通研究所在《神經(jīng)元》雜志上撰文指出，降低稱為tau的蛋白質(zhì)的水平，可以防止自閉癥譜系障礙的小鼠模型中出現(xiàn)自閉癥癥狀。這些小鼠的Tau降低也可以預(yù)防癲癇發(fā)作，而30%的自閉癥患者會發(fā)生癲癇。

格拉德斯通神經(jīng)病研究所的創(chuàng)辦人、資深作者 Lennart Mucke博士表示：“我們的發(fā)現(xiàn)表明，減少tau有望成為潛在的自閉癥治療方法。我們發(fā)現(xiàn)衰老的退化性疾病與兒童時期的發(fā)育障礙之間存在新聯(lián)系。”

這些發(fā)現(xiàn)來自對阿爾茨海默氏病和癲癇之間聯(lián)系的調(diào)查。最初，Mucke和他的同事發(fā)現(xiàn)，減少tau蛋白可以預(yù)防阿爾茨海默氏病和重度兒童癲癇病Dravet綜合征的小鼠模型中的癲癇活動和認(rèn)知缺陷。

這些發(fā)現(xiàn)引起了Chao Tai博士的興趣，他說：“我們想知道減少tau蛋白是否能預(yù)防在Dravet綜合征患者中經(jīng)常出現(xiàn)的自閉癥癥狀?！?/p>

研究小組在刪除了編碼tau基因的一個或兩個副本后，研究了Dravet綜合征的小鼠模型。他們發(fā)現(xiàn)，減少tau可以阻止核心自閉癥癥狀的發(fā)展。即使減少了50%的tau，也有幫助。

由于自閉癥的病因很多，研究人員在第二個自閉癥小鼠模型中測試了tau減少的效果，該模型是由非常不同的基因突變引起的。結(jié)果表明，減少tau蛋白再次抑制了自閉癥樣行為。

研究人員發(fā)現(xiàn)，降低tau蛋白可以增強(qiáng)一種名叫PTEN的強(qiáng)大酶的活性，該酶可以防止自閉癥促進(jìn)信號通路的過度激活。這表明，降低tau蛋白有可能抵消神經(jīng)疾病和精神疾病。Mucke說：“減少Tau似乎可以預(yù)防自閉癥和癲癇癥，這兩種病癥經(jīng)常使同一個人遭受痛苦?！?/p>

泰說：“自閉癥十分常見，大約每60名兒童中就有一個患有自閉癥。我們的發(fā)現(xiàn)將有助于開發(fā)更好的治療策略?！钡?，減少tau蛋白可能無法有效對抗所有形式的自閉癥，還需要更多研究才能確定誰可能受益。

另外，自閉癥的誘因可能在發(fā)育的早期階段、在做出診斷之前就影響大腦。穆克說：“我們想研究，減少tau蛋白是否能夠逆轉(zhuǎn)自閉癥出現(xiàn)后的癥狀?！薄罢谶M(jìn)行的實驗?zāi)Ｐ脱芯繉兄陉U明服用降低tau藥物以預(yù)防自閉癥癥狀的最佳時間。”

現(xiàn)在，Mucke和他的同事正在開發(fā)和測試可降低tau含量的小分子藥物。一些研究方法已經(jīng)在人中進(jìn)行試驗，希望能對預(yù)防自閉癥有所幫助。