藥物能夠治療自閉癥嗎？

目前，由于自閉癥病因的生理機(jī)制還未能得到全面清晰的解釋?zhuān)虼诉€沒(méi)有針對(duì)自閉癥的特效藥。但部分患者會(huì)出現(xiàn)興奮、多動(dòng)、易怒等癥狀，可適量使用一些用于改變5-HT和DA等神經(jīng)生化系統(tǒng)的抗精神病藥物。利培酮和阿立哌唑是現(xiàn)在僅有的通過(guò)國(guó)際認(rèn)證的可用于低齡兒童的自閉癥藥物。其他的藥物（比如西酞普蘭、艾司西酞普蘭和氟西汀等）可以用于治療存在自傷、刻板行為等行為問(wèn)題的患者。而針對(duì)注意缺陷、多動(dòng)等癥狀的藥物有哌甲酯、胍法辛、可樂(lè)定等。

近年來(lái)，研究人員從百年老藥中發(fā)現(xiàn)了治療自閉癥核心癥狀的契機(jī)，比如用于治療非洲昏睡病的蘇拉明和用于治療癌癥的羅米地辛。蘇拉明在用于自閉癥兒童的治療過(guò)程中。利用改變嘌呤通路的原理，減少了使細(xì)胞發(fā)生危險(xiǎn)反應(yīng)的介質(zhì)，改善了自閉癥癥狀，但其長(zhǎng)期效果還有待更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)證明。羅米地辛能夠通過(guò)使HDAC2的轉(zhuǎn)錄上調(diào)，減少不應(yīng)被抑制的基因，提高GRIN2A和肌動(dòng)蛋白調(diào)控基因的表達(dá)和組蛋白乙?；?，恢復(fù)SHANK3基因缺陷小鼠的NMDA受體功能和肌動(dòng)蛋白絲，從而幫助SHANK3缺乏的自閉癥小鼠改善自閉癥行為，且其效果持續(xù)了三周。這一發(fā)現(xiàn)為攜帶SHANK3突變的自閉癥患者提供了潛在的治療策略。

維甲酸對(duì)15q11-13染色體區(qū)域的擴(kuò)增和UBE3A超活性相關(guān)的自閉癥小鼠的病癥也能起到緩解作用，因此，口服安全劑量的維甲酸或許在未來(lái)能對(duì)部分患者能起到一定治療作用。催產(chǎn)素對(duì)于部分男性患者而言也可能是一種有效的治療藥物。研究結(jié)果表明，催產(chǎn)素可以緩解自閉癥患者難以理解語(yǔ)言和非語(yǔ)言信息沖突下的交流內(nèi)容的癥狀，通過(guò)增加內(nèi)層前額葉皮層的活動(dòng)及增強(qiáng)功能協(xié)調(diào)，患者的非言語(yǔ)信息判斷的頻率提高且反應(yīng)時(shí)間縮短，其效果可以停留數(shù)小時(shí)。另外，Balovaptan對(duì)于改善患者的重復(fù)行為和社會(huì)交往缺陷也有著極大的潛力，其在二階段雙盲測(cè)試中取得了較好的結(jié)果，并于2018年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的治療自閉癥譜系障礙的“突破性藥物資格”。

然而，多數(shù)藥物并不能從根源上治愈自閉癥，只是對(duì)自閉癥的部分癥狀起到了抑制或緩解的作用。在國(guó)內(nèi)，在自閉癥兒童的藥物治療方面缺乏足夠的臨床經(jīng)驗(yàn)，而一些國(guó)外學(xué)者的研究也僅限于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)或小規(guī)模的人體實(shí)驗(yàn)，其研究結(jié)果并沒(méi)有得到大范圍的推廣和檢驗(yàn)。從發(fā)育原則的角度來(lái)說(shuō)，對(duì)0-6歲的患兒的治療還是應(yīng)以康復(fù)訓(xùn)練為主，不推薦使用藥物。

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