在自閉癥譜系障礙的所有表現(xiàn)中，社會困難是明顯的，而且沒有治療方法。日前，美國布法羅大學探索了一種自閉癥最新治療方法，通過靶向疾病相關基因組，使用單一化合物來緩解行為癥狀。

日前，《自然神經(jīng)科學》雜志發(fā)表的一項研究表明，用極低劑量的羅米地辛（一種抗癌藥物）進行短暫治療，可以持續(xù)恢復自閉癥動物模型中的社會缺陷。

雅各布醫(yī)學和生物醫(yī)學科學學院生理學和生物物理系教授Yan表示：“我們發(fā)現(xiàn)了一種小分子化合物，對自閉癥等社會缺陷會產(chǎn)生長期影響，而且沒有明顯的副作用。目前，許多用于治療精神疾病的化合物都無法對這種核心癥狀產(chǎn)生治療效果。”

科學家們發(fā)現(xiàn)，可以通過極低劑量的羅米地辛逆轉(zhuǎn)這些社會缺陷，使用表觀遺傳機制恢復基因表達和功能，其中基因變化是由DNA序列以外的因素引起的。Yan指出，人類遺傳學研究表明，表觀遺傳異?？赡茉谧蚤]癥中起主要作用。

自閉癥的許多突變是由染色質(zhì)重塑因子引起的，染色質(zhì)重塑因子參與動態(tài)改變?nèi)旧|(zhì)的結(jié)構，染色質(zhì)是細胞核中凝聚成染色體的遺傳物質(zhì)的復合物。

“自閉癥和癌癥風險基因廣泛重疊，其中許多是染色質(zhì)重塑因子，讓我們可以將用于癌癥治療的表觀遺傳藥物用于自閉癥的靶向治療?！盰an表示，控制遺傳物質(zhì)如何獲得細胞轉(zhuǎn)錄機制的染色質(zhì)調(diào)節(jié)因子是治療自閉癥社會缺陷的關鍵，但問題是如何立即影響關鍵風險因素。

“自閉癥涉及許多基因的流失，因此，減少社會缺陷的化合物必須影響許多參與神經(jīng)元通訊的基因，”Yan說，“在自閉癥模型中，HDAC2異常高，這使得細胞核中的染色質(zhì)非常緊密，阻止遺傳物質(zhì)進入需要表達的轉(zhuǎn)錄機制，一旦HDAC2上調(diào)，它就會減少不應被抑制的基因，并導致行為改變，比如自閉癥等社會缺陷?！?/p>

研究人員發(fā)現(xiàn)，羅米地辛可以恢復被抑制的200多個基因中的大多數(shù)?！澳軌蛘{(diào)整被確定為關鍵自閉癥風險因素的一組基因，說明這種治療劑對自閉癥具有持久功效。” Yan和她的同事將繼續(xù)專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)治療自閉癥的藥物。